Le miglustat est cette médication dont la presse française a beaucoup parlé à l'automne 2007. Elle est avancée comme un traitement fondamental possible de la mutation la plus fréquente du gène de la mucoviscidose (F508del). Elle présente l’avantage d’être déjà commercialisée pour le traitement d’une autre maladie métabolique ( et l’on sait donc notamment déjà qu’elle est bien tolérée).
Le potentiel de cette molécule dans le cadre de la mucoviscidose a été découvert grâce à des travaux financés en France par Vaincre la Mucoviscidose (Président : Jean LAfond, Directeur du département Recherche : Franck Dufour) et réalisés par l'équipe du Pr. Frédéric Becq (CNRS, Poitiers).

Cf ea Communiqué de presse de l'Association française <<Vaincre la Mucoviscidose>>

Sur des cultures de cellules épithéliales de patients atteints de mucoviscidose, la molécule s'est révélée capable de restaurer partiellement l'activité de la protéine anormale dans la mucoviscidose (protéine CFTR). Le mécanisme d'action reste en partie spéculatif mais le Miglustat semble capable de limiter la dégradation exagérée de cette protéine avant même qu'elle atteigne la membrane cellulaire où elle intervient notamment comme un canal pour le chlore.