MIGLUSTAT par voie orale : corrige-t-il au moins en partie les anomalies du potentiel nasal (caractéristiques de la mucoviscidose) chez les patients porteurs du génotype
DF508/DF508 (2/2)
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Objectif de l’étude:
Vérifier si cette médication peut améliorer significativement les anomalies du potentiel nasal considérées comme le reflet du défect de base dans la maladie.
[ Initialement prévue à Barcelone, cette étude a finalement été confiée à notre centre.]
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Type d'étude:
Essai clinique de phase 2.
Etude monocentrique, randomisée, en double aveugle, contôlée contre placebo et à groupes croisés sur 2 périodes/2 traitements.
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Examens:
7 visites en 6 à 8 semaines, 4 mesures du potentiel nasal (à au moins 2 semaines du moindre rhume), 4 tests à la sueur, prises de sang ...
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Patients à recruter:
11 patients de plus de 12 ans, porteurs du génotype F508del /F508del.
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Quand ?
L'étude a débuté à la fin du mois d'août 2008. Elle sera terminée en décembre 2008.
