Cette étude que nous avait confiée le laboratoire Actelion a été menée à bien dans de très bonnes conditions entre août et décembre 2008. Un accord de confidentialité avec la firme devait être respecté quant à la communication des résultats.
Récemment (21/07/2009), la firme a communiqué officiellement en ces termes : « Miglustat dans la mucoviscidose: l’étude menée n’apporte pas d’argument en faveur d’un développement clinique actuel dans cette voie ».
Néanmoins, la porte n’est pas fermée:
- Plusieurs publications scientifiques dans d’excellentes revues sont en faveur de l’intérêt potentiel de cette molécule.
- La firme elle-même annonce un complément d’études de laboratoire (pas d’études cliniques) avant une décision finale quant à sa position vis-à-vis de cette médication dans cette indication.
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Pour notre part, nous investiguons actuellement l’effet sur le potentiel nasal de patients homozygotes pour la mutation ΔF508 d’instillations nasales de Miglustat (sur un plan théorique, la voie locale semble plus prometteuse que la voie orale et présente aussi l’avantage de ne pas induire d’effets secondaires).
